İlâç geliştirmede genel olarak 3 temel kaynak kendisini hissettirmektedir.
1-  Devlet eliyle kurulan araştırma enstitüleri,
2-  Üniversiteler ve kâr amacı gütmeyen araştır­ma merkezleri,
3-  İlâç endüstrisinin kendi araştırma üniteleri.
Günümüzde geliştirilen ve üretilen ilâçların çok büyük bir kısmı, sanayi eliyle olmaktadır (Almanya, ABD, Japonya'da olduğu gibi). Ancak bütün geliş­mişliğine rağmen sanayi, yukarıda sıraladığımız ve benzeri öksüz hastalıkların tedavisi için gereken ilâç­ların üretimine yanaşmamaktadır. Bunun nedenleri ise şöyle sıralanabilir:
1- Öksüz ilâçların araştırma ve geliştirme mali­yeti, satışlardan elde edilecek geliri aşmaktadır. Bu nedenle, bu ilâçlara yatırım yapılmamaktadır.
2- Bu ilâçlar ile insanlarda klinik denemeler yap­mak güçtür; çünkü bu hastalıklara sahip çok az sa­yıda insan vardır.
3- Öksüz ilâçların çoğuna patent verilmemek­tedir ve dış pazarlama ayrıcalıkları imalâtçılara ula­şamamaktadır.
Öksüz ilâçlar ile ilgili olarak ABD'de çıkarılan, yukarıda sözünü ettiğimiz yasanın bu sorunlara belli oranda çözüm getireceği düşüncesi, bugün için de ağırlığını korumaktadır. Ancak bu kez de üniversi­teler ve bilim dünyasına baktığımızda, bazı ilginç ge­lişmelerle karşılaşmaktayız. Son iki yılda pek çok araç-gereç desteği, öksüz ilâç araştırma ve geliştir­mesini sağlamak amacıyla yerine ulaştırılmıştır. Gü­nümüzde öksüz ilâç araştırmalarının dengeli bir hızla sürmesi beklenirken, şimdi de başlangıçtakinin ter­si bir sorunla karşılaşılmıştır. Yeterli miktarda mad­dî destek vardır; bu kez üniversitelerdeki bilim adamlarının bu konuya ilgileri son derece azdır; ha­reketi başlatacak güç istekli değildir.
Son zamanlarda yapılan bir araştırmaya göre, 1500 bilim adamının 35'inin araştırılmamış, fakat bu amaca yönelik projelerinin olduğu belirlenmiştir. Bu 35 rakamı düşük gibi gelse bile, kaçırılmış şanslar için büyük bir sayıdır. Burada olumsuzluğu yaratan başlıca nedenler şunlardır:
Bilimsel ün kazanma, yavaş seyreden yeni bir tedavi araştırmasından çok, yeni biyolojik prensip­leri ortaya çıkarmakla elde edilmektedir. Örneğin, bi­lim adamlarının şu sıralardaki tercihleri, kendilerini AİDS hastalığı üzerinde araştırma yapmaya yönlen­dirmektedir ki, kendi mantığı içinde bu da gayet do­ğaldır.
Öksüz hastalıkların çoğunun tedavisinin geliş­tirilmesi için, bunların altında yatan moleküler biyolojik mekanizma hakkında daha çok bilgi edinilmesi gereği de önemli bir diğer sorundur. Aslında hiç kimse hastalığın mekanizması hakkında ne kadar çok şey öğrenilirse, tedaviyi düzenleme şansının da o kadar iyi olacağını inkâr edemez. Ancak yine de bu ko­nuda başta ileri sürdüğümüz esas nedenleri doğrulayan bulgular vardır. Orak hücreli aneminin moleküler mekanizması ve genetik temeli hakkındaki bilgiler oldukça fazladır. Buna karşın henüz etkin bir tedaviye sahip değildir. Aksine, hâlâ biyokimyasal mekanizmaları tam anlaşılamamış olan diyabet ve esansiyel hipertansiyon için ise, oldukça etkin tedavi yöntemleri ve çok sayıda ilâç geliştirilmiş bulun­maktadır.